北京時間10月7日，2024年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎正式公布，獲獎者為美國科學家維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎，他們因發(fā)現(xiàn)微小核糖核酸及其在轉錄后基因調控中的作用而獲得了該獎項。這一發(fā)現(xiàn)，讓人類重新認識了基因調控。

20世紀80年代末，維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎研究了一種長度僅為1毫米的蠕蟲——秀麗隱桿線蟲。在這個研究中，維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎對控制不同遺傳程序激活時間的基因產生了興趣。他們研究了線蟲兩種突變品系，lin-4和lin-14，發(fā)現(xiàn)lin-4基因似乎是lin-14基因的負調節(jié)因子，但如何抑制lin-14的活性仍不清楚。經過深入研究，他們揭示了lin-4基因產生一種異常短的核糖核酸分子，這種核糖核酸不編碼蛋白質，卻能夠抑制lin-14的活性。

最終，兩位科學家確認了lin-4微小核糖核酸通過與lin-14信使核糖核酸中的互補序列結合，關閉lin-14從而阻止lin-14蛋白的生產。這一發(fā)現(xiàn)于1993年在國際學術期刊《細胞》上發(fā)表。

這一研究成果的發(fā)表起初并沒有在科學界產生很大的反響，直到2000年加里·魯夫坎的研究小組發(fā)現(xiàn)了另一種廣泛存在的微小核糖核酸（let-7）后，人們對這一領域的關注度開始提升。此后，數百種微小核糖核酸被識別出來，如今已知人類有超過1000個不同的微小核糖核酸基因，證明了微小核糖核酸調控在多細胞生物中的普遍性。

研究表明，如果沒有微小核糖核酸，細胞和組織就無法正常發(fā)育。微小核糖核酸調控異常還可能導致癌癥，現(xiàn)在已經在人類中發(fā)現(xiàn)了編碼微小核糖核酸的基因突變，這些突變會引發(fā)如先天性聽力損失、眼部和骨骼異常等疾病。

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