美國(guó)西達(dá)賽奈醫(yī)學(xué)中心研究人員開(kāi)發(fā)出一種干細(xì)胞和基因聯(lián)合療法，可潛在地保護(hù)肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）患者脊髓中的患病運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。研究團(tuán)隊(duì)證實(shí)了聯(lián)合治療的實(shí)施對(duì)人類是安全的。研究成果發(fā)表在最近的《自然·醫(yī)學(xué)》雜志上。

研究人員稱，使用干細(xì)胞是將重要蛋白質(zhì)輸送到大腦或脊髓的有效方式，否則這些蛋白質(zhì)無(wú)法通過(guò)血腦屏障。研究證明，工程干細(xì)胞產(chǎn)品可安全地移植到人類脊髓中。經(jīng)過(guò)一次性治療后，這些細(xì)胞可存活并產(chǎn)生一種重要的蛋白質(zhì)超過(guò)3年，這種蛋白質(zhì)已知可保護(hù)在ALS中死亡的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。

數(shù)據(jù)顯示，18名接受新方法治療的患者中，沒(méi)有一人在移植后出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。

該研究使用干細(xì)胞來(lái)產(chǎn)生一種稱為神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF）的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)是由神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞系衍生的，可促進(jìn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元是將信號(hào)從大腦或脊髓傳遞到肌肉以實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)的細(xì)胞。

研究人員將工程干細(xì)胞移植到運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元所處的中樞神經(jīng)系統(tǒng)中，這些干細(xì)胞可變成新的支持性神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞并釋放保護(hù)性蛋白質(zhì)GDNF，它們共同幫助運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元保持活力。

該試驗(yàn)的主要目標(biāo)是確保將釋放GDNF的細(xì)胞遞送到脊髓中而不產(chǎn)生任何安全問(wèn)題或影響腿部功能。

由于ALS患者通常以相似的速度失去雙腿的力量，研究人員將干細(xì)胞基因產(chǎn)物移植到脊髓的一側(cè)，以便對(duì)雙腿的治療效果進(jìn)行直接比較。他們開(kāi)發(fā)了一種新型注射裝置，可以將干細(xì)胞基因產(chǎn)物安全地輸送到患者的脊髓中。移植后，患者被隨訪一年，以便檢測(cè)腿部力量。結(jié)果顯示，與未經(jīng)治療的腿部相比，細(xì)胞移植對(duì)治療腿部肌肉力量沒(méi)有負(fù)面影響。

在另一項(xiàng)治療ALS的臨床試驗(yàn)中，研究團(tuán)隊(duì)使用GDNF分泌干細(xì)胞，將細(xì)胞移植到了特定的大腦區(qū)域——控制手部運(yùn)動(dòng)的運(yùn)動(dòng)皮層以證明其安全性。

漸凍癥是一種慢性神經(jīng)元性疾病，發(fā)病原因不明，尚無(wú)法治愈，但積極治療可以延緩病程，讓患者盡量長(zhǎng)時(shí)間地獲得更高質(zhì)量生存。研究人員開(kāi)發(fā)出的干細(xì)胞和基因聯(lián)合療法，對(duì)漸凍癥在理論上可以起到延緩病程的效果。這種干細(xì)胞產(chǎn)品可移植到人的脊髓，細(xì)胞可產(chǎn)生一種促進(jìn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活的蛋白質(zhì)。雖然還無(wú)法從根本上改變患者逐漸被封凍的神經(jīng)系統(tǒng)，但也是種保持神經(jīng)元活力的嘗試。目前的試驗(yàn)主要為驗(yàn)證療法的安全性，以證實(shí)對(duì)患者沒(méi)有負(fù)面影響。

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